Pigmentoza siatkówki
Dwa charakterystyczne projekty finansowane przez DEF zbiegają się w czasie, dając wielką nadzieję tym, którzy borykają się z utratą wzroku spowodowaną zapaleniem barwnikowym siatkówki (RP) lub zwyrodnieniem plamki żółtej związanym z wiekiem (AMD).
Pierwszy projekt, kierowany przez naukowców z UC Irvine, dr Henry'ego Klassena i Jing Yang, koncentruje się na wprowadzaniu ludzkich komórek progenitorowych siatkówki do oczu osób z RP w celu ratowania uszkodzonych komórek siatkówki. Projekt ten jest obecnie w fazie II badań klinicznych i zmierza do zatwierdzenia przez FDA.
Model hodowli tkankowejWedług dyrektor ds. badań w DEF, dr Cristiny Kenney, jeśli projekt zostanie zatwierdzony przez FDA do stosowania w RP, kolejne pytanie brzmi: w jakich innych chorobach te komórki progenitorowe siatkówki mogą być stosowane? Tu właśnie wkracza drugi projekt finansowany przez DEF.
Kenney pracuje nad "spersonalizowanym" modelem komórek cybrydowych, aby zbadać środki, które są ukierunkowane na mitochondria w komórkach AMD. Do tej pory badacze dysponują różnymi liniami komórek cybrydowych reprezentującymi 60 różnych osób z chorobami oczu. Poszukują nowych mechanizmów chroniących komórki AMD przed śmiercią.
Yang i Kenney pracują teraz wspólnie nad ustaleniem, czy komórki progenitorowe siatkówki mogą być czynnikiem ratującym cybrydy AMD. "Kiedy bierzemy mitochondria od pacjentów z AMD i umieszczamy je w zdrowych komórkach siatkówki, co tworzy cybrydy, wykazaliśmy, że te cybrydowe komórki AMD zaczną umierać. Użyliśmy więc tego modelu, aby zadać pytanie: Jak możemy je uratować?" mówi Kenney.
Kenney i Yang opracowali model hodowli tkankowej, w którym komórki progenitorowe siatkówki są hodowane w jednej części komory, a hybrydy AMD są hodowane w innej części komory, otoczone pożywką hodowlaną. Pomiędzy obiema komorami znajduje się porowaty separator, przez który komórki mogą się komunikować.
"Stwierdzamy, że komórki progenitorowe siatkówki wytwarzają czynnik, który chroni cybrydy AMD," mówi Kenney. "To dostarcza obiecujących dowodów na to, że te zastrzeżone komórki progenitorowe siatkówki, które są testowane w leczeniu RP, mogą być również pomocne u pacjentów z AMD".
"DEF wspiera oba te projekty związane z siatkówką od dłuższego czasu i to bardzo ekscytujące widzieć, jak łączą się one w jedną całość, aby potencjalnie leczyć zarówno RP, jak i AMD".
